Exegenesis成立于2019年7月,位于杭州,是一家专注于面向全球市场提供具可及性的基因疗法的创新药企,经过1年的发展,已储备多个研发管线搭建并建成了符合中美欧cGMP标准的基因治疗生产车间。
基因疗法基于DNA序列表达出治愈疾病所需要的蛋白,能够“一次性治愈”,是多种难治疾病尤其是遗传疾病的潜在终结者。2018年《Science》发文称基因疗法的时代来临,2020年基因疗法全球呈爆发式增长,6款基因疗法已上市,5款处于BLA阶段,20款进入临床III期,从早期单基因遗传病扩展至16种疾病领域,191种适应症,其中不乏患者人数众多的常见病,比如帕金森氏症和老年痴呆症等。

来源:浩悦资本整理
不过,作为划时代的新兴技术,基因疗法技术壁垒非常高,国内尚鲜有基因疗法获得临床批件。许多公司面临载体设计及生产等方面的挑战,能否设计或筛选出组织特异性高、免疫原性低、感染效率高、高效长时间表达的基因载体将直接影响到疗效的好坏;同样能否稳定、大规模、低成本地生产出高纯度的基因治疗载体将直接决定企业产业化能力的强弱。
据Exegenesis创始人及CEO吴振华博士表示:“基因治疗作为一种新兴的生物治疗手段经过30多年的研究积累和创新现在终于进入了腾飞阶段,在十几个疾病领域上百个适应症中都展现出了巨大的应用前景。Exegenesis Bio从病毒载体设计和构建,前期临床试验,工艺流程开发,GMP生产,临床试验设计等多方面进行创新,将建成从早期研发、临床测试和商业化生产的完整产业链。”
目前,资本市场也对基因疗法非常追捧。据不完全统计,2019年海外共有超过13家基因疗法公司完成私募融资,总融资额超过20亿美元,比2018年增长56%以上。
此外,在并购方面,全球范围包括辉瑞、诺华、罗氏等多家跨国大型药企已积极布局基因疗法领域,其中3家并购金额达到50亿美元以上;至于二级市场的基因疗法公司,其市值也在攀升,如2020年IPO的Beam和Passage BIO,市值已分别达到14.9和11.9亿美金,即便其产品皆处于临床前研发阶段,距离申报IND还有一段距离。

2010-2019年基因疗法领域融资金额及增速(来源:DealForma,浩悦资本整理)
君联资本董事总经理王俊峰表示:
基因治疗具备全新的成药机制和递送平台,有机会在未来五至十年大量成药,已成为国际药企重点关注的热门领域。中国基因治疗产业才刚刚起步,其中AAV 研发、工艺和生产的人才极度稀缺。Exegenesis作为一个海归创业团队组成的公司,很好的整合了行业中极为难得的人才资源,在研发、工艺、生产等各环节构建了完整并且有实操经验的核心团队。
博远资本创始合伙人陈鹏辉表示:
经过数十年的摸索,基因治疗作为一种平台技术已达到商业化的临界点,并在众多遗传性疾病显示出了接近疾病治愈的临床功效。同时,在慢性病领域,以AAV为载体的抗体疗法也展示了令人振奋的初步数据。我们非常看好基因治疗在国内的临床前景。
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]]>新元素医药是一家以代谢性疾病和抗肿瘤创新药研发为核心的生物医药公司,其痛风创新药具有良好的疗效和显著的安全性优势,有望为全球痛风患者带来福音。公司也在治疗非酒精性脂肪肝炎(NASH)和抗肿瘤等领域有布局。
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赛乐医药科技(上海)公司在2010年12月于美国成立,专业从事通过制药工艺和药物输送技术的发展和创新以研发及制造衍生新药及独创新药。公司利用其建立的独特渗透泵缓释技术及微丸控释专业技术进行NDA及ANDA药物的开发,核心创始团队拥有制药研发、工艺开发、药品生产、药品注册等二十年以上的工作经验。
凯泰资本始终坚持关注临床未满足需求,布局生物医药产业生态投资。到目前为止,在生物医药技术相关企业板块,公司投资组合已经覆盖肿瘤、代谢疾病、心血管疾病、抗感染、自身免疫、神经科学、皮肤疾病和呼吸疾病领域近70余家公司。凯泰资本在发现企业价值之后,还会为被投企业提供持续的资金支持、资源整合、人才对接、投后管理等多项增值服务。未来,凯泰资本还将继续与被投企业站在一起,坚定支持其价值创造,为中国生物医药产业升级贡献自己的力量。
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]]>本轮融资将主要用于推进凌科药业研发管线中多个临床前项目的IND申请以及2-3个临床I期试验,并推进新项目的开发与国际合作。此前,公司曾于2018年初完成天使轮融资,并已完成近两千平米的总部办公及相关实验室建设。
凌科药业是一家专注于癌症与自身免疫性疾病的小分子药物研发生物医药创新企业,目前主要聚焦肿瘤、免疫和炎症等疾病领域,会通过自身研究开发、海外大药企技术授权引进和技术输出,以及合作开发等多种形式,开发新药项目。

A doctor is looking at the capsul with some medicine inside in her hand surrounded by icons with madical symbols. The concept is the development of modern pharmaceutics
图片来源:锐景创意
目前,凌科药业已研发出一种新技术,即利用泛素蛋白酶靶向降解技术(PROTAC)挑战“不可成药”的致癌基因Ras,从而治疗癌症。当前,在病人中有Ras突变的比例中,胰腺癌约88%、结肠癌约52%、多发性骨髓癌约43%、肺腺癌约32%,但传统的小分子药物无法作用于Ras。
据悉,泛素蛋白酶靶向降解技术(PROTAC)是一种新型小分子化学药技术,它通过药物小分子连接致病蛋白和泛素蛋白酶,使致病蛋白被人体自身的泛素蛋白酶降解,从而达到彻底清除致病蛋白的作用。
资料显示,作为一项全新的小分子药物技术,PROTAC能作用于传统靶向药物无法抑制的致病蛋白,从而为至今还没有有效药物的疾病提供新的治疗方法。另外,和传统的药物相比,PROTAC的小分子只需要结合靶蛋白,不需要抑制靶蛋白的活性,它可以结合于靶蛋白的任何部位,彻底消除致病的靶蛋白。
团队方面,公司由前辉瑞、默克和强生等公司的资深研发和运营高管创立。公司创始人、董事长兼CEO万昭奎博士曾任强生亚太研发中化学以及相关交叉科学负责人,还曾就职于惠氏及辉瑞,拥有超过20年新药研发经验。公司共同创始人及生物副总裁汪俊博士曾任美迪西及桑迪亚生物副总裁,曾就职于美国Merck成功地领导过多个新药研发课题。公司共同创始人及药物化学副总裁Michael Vazquez博士曾就职于Pharmacia、辉瑞等公司。公司共同创始人及首席运营官陈龑为中国药科大学Ph.D.candidate,曾任国药同济堂、浙江康恩贝、东诚生化等大型医药上市企业市场总监、营销事业部负责人等职务,以及长江资本生物医药基金投资合伙人,现任浙江省药学会药事管理专业委员会委员。
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