施瓦茨目前担任公司的首席科学家，她被认为是以色列最著名的科学家之一，是以色列埃梅特艺术、科学和文化奖的获得者。她的研究揭示了免疫系统在维持大脑健康和帮助缓解大脑功能障碍方面的作用，为大脑研究作出了革命性的贡献。

自上世纪中叶以来，传统观点始终认为免疫细胞在任何情况下不得进入大脑，如果进入大脑，则是病理的迹象。但是，施瓦茨领导的团队对此观点提出了挑战，并最终发现，如果免疫系统受损，大脑的认知能力就会受影响。此外，在阿尔茨海默病和痴呆症患者中，免疫系统的功能会影响疾病发作的时间和疾病的进展方式，增强免疫系统可以改变疾病的进展。

施瓦茨表示，通过对基本机制的逐步了解，她们提出并开发出一种免疫疗法，该疗法可以增强免疫系统的功能，帮助大脑对抗阿尔茨海默病、痴呆症和其他疾病。在了解施瓦茨的研究后，ImmunoBrain Checkpoint公司与她取得联系并获得她的技术许可，将技术从实验室带入公司。
即将开始的Ⅰ期试验将测试公司研发的专有抗体IBC-Ab002，其作用是增强免疫系统并诱导阿尔茨海默病患者大脑产生修复过程。9月初，公司获得了阿尔茨海默病协会的100万美元资金，以便开展试验。

施瓦茨说，试验为第一阶段的研究，它既要证明疗法的安全性，也应证明治疗机理的可行性。据悉，第Ⅰ期试验将耗资1600万美元，施瓦茨表示，到目前为止，她们已经筹集了400万美元。

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现在，医学为我们抵御神经疾病带来了一丝新的曙光。

近日，美国生物技术公司渤健（Biogen）及其日本合作伙伴卫材（Eisai）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经接受了该公司制造的阿尔茨海默病治疗药Aducanumab的上市许可，并且该药物将获得优先审查权。根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），FDA的审评目标日期为2021年3月7日。

阿尔茨海默病，俗称老年痴呆症，是一种随着时间不断恶化的持续性神经功能障碍。但它与老人因自然衰老而变得健忘的老年痴呆并不是一回事。

阿尔滋海默病作为一种几乎无药可救的绝症，不止发生在老年人中，中年人甚至青年人都有可能发病，且病人到晚期往往会丧失生活自理能力，需要尽早干预和治疗。

正常衰老的老人和阿尔滋海默病患者的大脑结构完全不同。病人的大脑里，有大量的β-淀粉样蛋白（β-amyloid）沉积，β-淀粉样蛋白沉积会直接导致神经元死亡，或是破坏健康脑细胞的营养供应。因此，病人的大脑看起来更像是一个干缩的核桃果仁。

左为正常人大脑，右为阿尔滋海默病患者大脑。图源：阿里山图书馆

美日企业联合开发的Aducanumab治疗药能够降低早期阿尔茨海默病患者的临床衰退。Aducanumab是一种与β-淀粉样蛋白结合的人类单克隆抗体。它能够有选择性地与患者大脑中的淀粉样蛋白沉积结合，通过激活免疫系统，将沉积蛋白清理出大脑。

在2015年的临床试验阶段，渤健就曾使用Aducanumab对早期患者及轻度患者进行三期临床试验。但因2018年12月的无效性分析（futility analysis）结果宣称难以达到预期效果，渤健和卫材在2019年3月终止临床试验。

此前，礼来、辉瑞、强生、罗氏、葛兰素史克、默沙东等全球顶尖药企均在阿尔茨海默病新药研发上折戟。

但需要注意的是，无效分析结果依赖于更早和更小的数据集，作用在于防止公司投入大量资源和时间去进行最终无效的临床试验。

此后，渤健在更大规模的实验中发现，大剂量的药物能够减轻早期患者的症状，多数患者在复用大剂量药物之后大脑中的淀粉样蛋白含量降低，能够独立生活更长时间，包括做家务和独自旅行。

2019年10月，渤健宣布“复活”Aducanumab，计划在美国申请该药物的上市许可，并于今年8月成功提交并获得了优先审查权。

截至目前，全球阿尔茨海默病领域已有近18年没有新药上市，也没有药物可以逆转该疾病。

如果审查通过，这将是首个通过FDA审查的治疗阿尔茨海默病的药物，并会以美国为开端，向世界各地申请贩卖许可。

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12月29日，我国原创治疗阿尔茨海默病新药“九期一”（甘露特钠胶囊，代号：GV-971）正式在国内上市。这款药物用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病，此前在11月2日获得国家药品监督管理局有条件批准，作为国家I类新药上市。

这款药物是2003年以来，全球第一个被批准用于治疗阿尔茨海默病的新药，也是中国药企原创拥有完全知识产权的药物。

之所以被“有条件”批准上市，这款药物的研究者、中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉解释说：是因为新药的大鼠长期致癌性试验正式报告没有提交，国家药监局要求研发团队在3个月内补交资料。这一报告已于12月26日提交。

持有GV-971全球开发许可权的绿谷制药，其董事长吕松涛告诉媒体，九期一定价为每盒895元，患者服用一年花费在4万元左右，他们还在积极争取将“九期一”纳入国家医保。

九期一”研发团队在实验室合影，前排左一为耿美玉

值得关注的是，耿美玉此前曾被饶毅实名举报论文造假。11月29日，北京大学生命科学学院前院长饶毅发布公开信，向国家自然科学基金会举报李红良、裴钢、耿美玉三名学者论文造假。他表示，耿美玉发表在《细胞研究》上的论文，声称GV-971能通过肠道菌群治疗小鼠的阿尔兹海默症。“这篇文章，不造假是不可能的。现实名举报，请贵委做些好事，为中国科学界洗刷耻辱。”

饶毅举报信相关部分截图

在发布会现场，耿美玉也在视频里声泪俱下地谈及举报：“没人理解你，你这东西为什么有效。”在药物机制上，GV-971能穿透血脑屏障，重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢物的异常增多，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。这一机制以“脑肠轴”为人熟知，曾引起与方舟子等人旷日持久的论战。

对于这款药物，绿谷制药还告诉媒体：“九期一”的研究耗费30亿元。未来，绿谷制药还拟投入30亿美元，支持该药物上市后真实世界研究、国际多中心3期临床研究“绿色记忆”、扩大适应症研究和机制深入研究等。

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