FDA – 蜗牛派

美日企业联合开发治疗药Aducanumab获美国FDA上市许可申请

蜗牛派 — Tue, 11 Aug 2020 11:08:05 +0000

《恋恋笔记本》中，诺亚和艾丽可以凭借爱战胜遗忘。但是在现实生活中，电影里的情节往往难以上演，人们只能接受患有阿尔茨海默病的至爱之人走向衰老与疏离。

现在，医学为我们抵御神经疾病带来了一丝新的曙光。

近日，美国生物技术公司渤健（Biogen）及其日本合作伙伴卫材（Eisai）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经接受了该公司制造的阿尔茨海默病治疗药Aducanumab的上市许可，并且该药物将获得优先审查权。根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），FDA的审评目标日期为2021年3月7日。

阿尔茨海默病，俗称老年痴呆症，是一种随着时间不断恶化的持续性神经功能障碍。但它与老人因自然衰老而变得健忘的老年痴呆并不是一回事。

阿尔滋海默病作为一种几乎无药可救的绝症，不止发生在老年人中，中年人甚至青年人都有可能发病，且病人到晚期往往会丧失生活自理能力，需要尽早干预和治疗。

正常衰老的老人和阿尔滋海默病患者的大脑结构完全不同。病人的大脑里，有大量的β-淀粉样蛋白（β-amyloid）沉积，β-淀粉样蛋白沉积会直接导致神经元死亡，或是破坏健康脑细胞的营养供应。因此，病人的大脑看起来更像是一个干缩的核桃果仁。

左为正常人大脑，右为阿尔滋海默病患者大脑。图源：阿里山图书馆

美日企业联合开发的Aducanumab治疗药能够降低早期阿尔茨海默病患者的临床衰退。Aducanumab是一种与β-淀粉样蛋白结合的人类单克隆抗体。它能够有选择性地与患者大脑中的淀粉样蛋白沉积结合，通过激活免疫系统，将沉积蛋白清理出大脑。

在2015年的临床试验阶段，渤健就曾使用Aducanumab对早期患者及轻度患者进行三期临床试验。但因2018年12月的无效性分析（futility analysis）结果宣称难以达到预期效果，渤健和卫材在2019年3月终止临床试验。

此前，礼来、辉瑞、强生、罗氏、葛兰素史克、默沙东等全球顶尖药企均在阿尔茨海默病新药研发上折戟。

但需要注意的是，无效分析结果依赖于更早和更小的数据集，作用在于防止公司投入大量资源和时间去进行最终无效的临床试验。

此后，渤健在更大规模的实验中发现，大剂量的药物能够减轻早期患者的症状，多数患者在复用大剂量药物之后大脑中的淀粉样蛋白含量降低，能够独立生活更长时间，包括做家务和独自旅行。

2019年10月，渤健宣布“复活”Aducanumab，计划在美国申请该药物的上市许可，并于今年8月成功提交并获得了优先审查权。

截至目前，全球阿尔茨海默病领域已有近18年没有新药上市，也没有药物可以逆转该疾病。

如果审查通过，这将是首个通过FDA审查的治疗阿尔茨海默病的药物，并会以美国为开端，向世界各地申请贩卖许可。

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FDA对筛查类医疗AI产品进行紧急授权，以应对新冠疫情

蜗牛派 — Mon, 22 Jun 2020 02:33:31 +0000

蜗牛派6月22日讯，AI预测分析平台Clew宣布，其用于ICU的新冠肺炎预测性筛查工具已获得美国FDA的紧急使用授权。

据该公司介绍，医护人员可以使用Clew来帮助识别呼吸衰竭或血流动力学不稳定(新冠肺炎常见并发症)的高危患者。

美国食品和药物管理局FDA确认对瑞德西韦发放紧急使用授权

蜗牛派 — Sat, 02 May 2020 02:05:21 +0000

蜗牛派消息，美国食品和药物管理局（FDA）对抗病毒药物瑞德西韦发放紧急使用授权，允许将该药用于治疗疑似及确诊的、重症住院的儿童及成年人新冠患者。

虽然目前尚无关于瑞德西韦在治疗新冠住院病人方面的安全性和有效性数据，但该试验药物的临床试验结果显示其可以缩短某些患者的康复时间。

前FDA专家胡云富出任泛生子首席医疗官

蜗牛派 — Fri, 10 Apr 2020 06:54:00 +0000

蜗牛派消息，4月9日，北京泛生子基因科技有限公司宣布，前FDA专家胡云富博士出任公司首席医疗官，将领导公司体外诊断医疗器械注册及监管法规事务和药物研发服务业务。

FDA批准辉瑞和礼来联合旗下药物治疗转移性结直肠癌

蜗牛派 — Thu, 09 Apr 2020 00:35:35 +0000

蜗牛派消息，FDA批准辉瑞(PFE.US)的Braftovi(encorafenib)联合礼来(LLY.US)的Erbitux(西妥昔单抗)用于治疗成年患者的转移性结直肠癌。

一个关键的研究表明，与西妥昔单抗+化疗相比，该组合延长了患者的总生存期。

特斯拉首席执行官埃隆-马斯克：特斯拉将捐赠经FDA批准的呼吸机

蜗牛派 — Tue, 31 Mar 2020 23:43:32 +0000

蜗牛派讯，北京时间4月1日消息，特斯拉首席执行官埃隆-马斯克（Elon Musk）周二表示，该公司拥有额外经美国食品药品管理局（FDA）批准的呼吸机，可以免费运送到该电动汽车制造商运送范围内的全球医院。

“设备和运输费用将是免费的。唯一的要求是患者要立即用上呼吸机，而不是把它们存储在仓库中。请让我或@Tesla知晓，”马斯克在社交媒体上说。

特斯拉没有立即回应会提供多少个呼吸机的置评请求，或者该公司将如何对设备请求进行优先安排。

在迅速蔓延的冠状病毒爆发期间，全球政府呼吁汽车制造商和航空航天企业帮助采购或制造呼吸机和其他医疗设备。该病毒已在全球感染了777000多人，并造成37500多人死亡。

在美国，遭受疫情打击的州恳请特朗普政府和制造商加快呼吸机的生产，以应对患者激增的情况。

福特汽车公司本周早些时候表示，将与通用电气的医疗部门合作，未来100天在密歇根州的工厂生产50000台呼吸机，此后根据需要每月可制造30000台。