Agios公司IDH1抑制剂获突破性疗法认定，治疗骨髓增生异常综合征

蜗牛派12月17日讯，美国FDA已授予IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib）突破性疗法认定，治疗携带致敏IDH1基因突变的复发/难治性骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndrome，MDS）。FDA的突破性疗法认定将加快这一候选药物的开发和审评。

在今年9月举行的第七届血液肿瘤学学会（Society of Hematologic Oncology）年会上，Agios公布了Tibsovo作为单药疗法，治疗MDS的1期临床试验结果。试验结果表明，Tibsovo具有良好的耐受性，并且在携带IDH1基因突变的复发/难治性MDS患者中与持久缓解和实现并维持输血独立性相关。