美日企业联合开发治疗药Aducanumab获美国FDA上市许可申请

《恋恋笔记本》中，诺亚和艾丽可以凭借爱战胜遗忘。但是在现实生活中，电影里的情节往往难以上演，人们只能接受患有阿尔茨海默病的至爱之人走向衰老与疏离。

现在，医学为我们抵御神经疾病带来了一丝新的曙光。

近日，美国生物技术公司渤健（Biogen）及其日本合作伙伴卫材（Eisai）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经接受了该公司制造的阿尔茨海默病治疗药Aducanumab的上市许可，并且该药物将获得优先审查权。根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），FDA的审评目标日期为2021年3月7日。

阿尔茨海默病，俗称老年痴呆症，是一种随着时间不断恶化的持续性神经功能障碍。但它与老人因自然衰老而变得健忘的老年痴呆并不是一回事。

阿尔滋海默病作为一种几乎无药可救的绝症，不止发生在老年人中，中年人甚至青年人都有可能发病，且病人到晚期往往会丧失生活自理能力，需要尽早干预和治疗。

正常衰老的老人和阿尔滋海默病患者的大脑结构完全不同。病人的大脑里，有大量的β-淀粉样蛋白（β-amyloid）沉积，β-淀粉样蛋白沉积会直接导致神经元死亡，或是破坏健康脑细胞的营养供应。因此，病人的大脑看起来更像是一个干缩的核桃果仁。

左为正常人大脑，右为阿尔滋海默病患者大脑。图源：阿里山图书馆

美日企业联合开发的Aducanumab治疗药能够降低早期阿尔茨海默病患者的临床衰退。Aducanumab是一种与β-淀粉样蛋白结合的人类单克隆抗体。它能够有选择性地与患者大脑中的淀粉样蛋白沉积结合，通过激活免疫系统，将沉积蛋白清理出大脑。

在2015年的临床试验阶段，渤健就曾使用Aducanumab对早期患者及轻度患者进行三期临床试验。但因2018年12月的无效性分析（futility analysis）结果宣称难以达到预期效果，渤健和卫材在2019年3月终止临床试验。

此前，礼来、辉瑞、强生、罗氏、葛兰素史克、默沙东等全球顶尖药企均在阿尔茨海默病新药研发上折戟。

但需要注意的是，无效分析结果依赖于更早和更小的数据集，作用在于防止公司投入大量资源和时间去进行最终无效的临床试验。

此后，渤健在更大规模的实验中发现，大剂量的药物能够减轻早期患者的症状，多数患者在复用大剂量药物之后大脑中的淀粉样蛋白含量降低，能够独立生活更长时间，包括做家务和独自旅行。

2019年10月，渤健宣布“复活”Aducanumab，计划在美国申请该药物的上市许可，并于今年8月成功提交并获得了优先审查权。

截至目前，全球阿尔茨海默病领域已有近18年没有新药上市，也没有药物可以逆转该疾病。

如果审查通过，这将是首个通过FDA审查的治疗阿尔茨海默病的药物，并会以美国为开端，向世界各地申请贩卖许可。

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